- 최초의 ‘프리필드 펜’ 인기있는바카라사이트 치료제…주 1회 피하주사
- ‘항-TFPI’ 기전 기반 신약…‘트롬빈’ 생성 촉진해 응고 유도
- 지난해 10월 FDA도 승인…화이자, 다른 유전자인기있는바카라사이트 개발은 중단
[더바이오 강조아 기자] 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)은 22일(현지시간) 다국적 제약사 화이자(Pfizer)의 A·B형 혈우병 치료제인 ‘힘파브지(Hympavzi, 성분 마르스타시맙)’를 출혈 예방을 위한 일상적 예방요법제로 승인했다고 밝혔다.
이 약은 체중 35㎏이상인 ‘만 12세 이상 청소년 및 성인’을 대상으로 한다. 힘파브지는 항-조직인자 경로 억제제(TFPI) 계열 인기있는바카라사이트로, 혈액 응고 인자를 직접 대체하는 방식이 아니다. 대신 응고를 억제하는 TFPI 내 ‘쿠니츠-2(Kunitz-2)’ 단백질을 표적으로 삼아 혈액 응고에 중요한 ‘트롬빈’ 단백질의 생성을 촉진한다.
또 힘파브지는 인기있는바카라사이트 치료제 최초로 ‘프리필드 펜(사전 충전 주사기)’제형으로 개발돼 투약 편의성을 높였다. 아울러 주 1회 피하주사(SC)만으로 치료가 가능하다.
이번 MHRA 승인은 중증 A형·B형 인기있는바카라사이트 환자 116명을 대상으로 진행된 임상3상(BASIS) 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 해당 연구에 따르면, 힘파브지를 12개월간 투여한 환자들의 연간 출혈률(ABR)은 일상적 예방요법(RP) 대비 35%, 출혈 시 보충요법(OD) 대비 92% 감소해, 비열등성과 통계적 우월성을 모두 입증했다.
안전성 프로파일도 양호한 수준을 보였다. 가장 흔한 이상반응은 두통·고혈압·가려움증으로, 약 10명 중 1명에서 보고됐다.
앞서 미국 식품의약국(FDA)도 지난해 10월 힘파브지를 승인한 바 있다. 승인 대상은 제8인자(Factor VIII) 억제 인자가 없는 12세 이상 A형 인기있는바카라사이트 청소년 및 성인 환자와 제9인자(Factor IX) 억제 인자가 없는 B형 인기있는바카라사이트 소아 환자다. 2개 경우 모두 출혈의 빈도 예방 또는 감소를 위한 용도로 허가됐다.
인기있는바카라사이트은 유전자 변이로 인해 ‘혈액 응고’와 ‘출혈 억제’에 필요한 ‘제8인자(인기있는바카라사이트 A)’ 또는 ‘제9인자(인기있는바카라사이트 B)’가 결핍돼 발생하는 유전성 출혈 질환이다. 환자들은 부족한 응고 인자를 정기적으로 주사로 투여받아야 한다.
한편화이자는 FDA 승인을 받은 B형 인기있는바카라사이트 치료제인 ‘베크베즈(BEQVEZ, 성분피다나코젠 엘라파보벡-dzkt)’의 글로벌 개발 및 상업화를 올해 2월, 승인 10개월 만에 중단했다. 회사는 환자와 의료진의 낮은 수요를 중단 이유로 밝혔다.베크베즈의1회 투여 비용은약 350만달러(약 49억7900만원)다.
앞서 화이자는 미국 상가모테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 공동 개발하던 A형 인기있는바카라사이트 유전자 치료제 후보물질인 ‘지록토코진 피텔파르보벡(giroctocogene fitelparvovec)’에 대한 글로벌 공동 개발 및 라이선스 계약도 종료했다.