- 골수이형성 증후군 환자 대상…적혈구 수혈 의존성 낮추는 효과 입증
- 미국 FDA 이어 유럽서도 승인…미충족 의료 수요 해결 기대
- 2026년 유럽 출시 예정…국가별 보험 급여 정책 따라 접근성 확대
[더바이오 성재준 기자]미국 제약사 제론코퍼레이션(Geron Corporation, 이하 제론)은 최근 코리안 스피드 바카라 e 저해제인 ‘라이텔로(Rytelo, 성분 이메텔스타트)’가 유럽집행위원회(EC)로부터 ‘골수이형성 증후군(LR-MDS)’ 치료제로 승인받았다고 밝혔다. 라이텔로는 지난해 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받은데 이어, 유럽에서도 첫 번째이자 유일한 코리안 스피드 바카라 e 저해제로 승인받았다.
라이텔로는 ‘코리안 스피드 바카라 e’라는 효소의 활성을 억제하는 최초의 치료제다. 염색체 끝부분을 보호하는 구조인 ‘텔로미어(telomere)’는 세포가 분열할 때마다 점차 짧아진다. LR-MDS에서는 비정상적인 골수세포가 코리안 스피드 바카라 e를 발현해 텔로미어를 재구성하며 무제한 증식하게 된다. 라이텔로는 이러한 과정을 차단해 병적 세포의 증식을 억제하는 역할을 한다.
제론은 지난해 6월 FDA로부터 라이코리안 스피드 바카라 e의 첫 승인을 받으며, 1990년 창립 이후 34년 만에 처음으로 신약을 출시했다. 이와 함께라이코리안 스피드 바카라 e의 주성분인 이메텔스타트의 원료인 올리고뉴클레오타이드를 공급하는 국내 바이오기업인 에스티팜도 수혜를 입을 것으로 예상된다.
LR-MDS는 ‘진행성 혈액암’의 일종으로많은 환자가 적혈구 수혈에 의존하게 되면서 삶의 질이 저하되고 생존 기간이 단축되는 ‘희귀질환’이다. 기존 코리안 스피드 바카라 e법 중 ‘적혈구 생성 자극제(ESA)’가 효과가 없거나 사용이 어려운 환자의 경우, 적절한 대체 코리안 스피드 바카라 e법이 없어 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)가 컸다.
이번 라이코리안 스피드 바카라 e의 승인은 제론이 진행한 임상3상(IMerge Phase 3) 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. 해당 임상에서는 ESA 치료에 반응하지 않거나 ESA 치료 대상이 아닌 ‘비-5q 결손(non-del 5q)’ 성인 환자를 대상으로 라이코리안 스피드 바카라 e의 효과와 안전성을 평가했다.
임상 연구 결과, 라이코리안 스피드 바카라 e는 위약 대비 24주 동안 지속적인 적혈구 수혈 의존성 감소 효과를 보였다. 장기적으로도 수혈 독립성을 유지하는 환자 비율이 증가하는 것으로 나타났다.
또라이코리안 스피드 바카라 e의 안전성 프로파일 분석 결과, 단기간의 혈소판 감소증 및 호중구 감소증과 같은 부작용이 주로 보고됐지만, 대부분의 환자가 4주 이내에 회복됐다. 연구팀은 이러한 부작용이 혈액암 치료에서 흔히 관찰되는 현상이며, 혈액종양학 전문의가 충분히 관리할 수 있는 수준이라고 설명했다.
이번 라이코리안 스피드 바카라 e의 승인은 유럽연합(EU) 27개 회원국뿐만 아니라 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인에도 적용된다. 제론은 오는 2026년부터 유럽 주요 국가에서 라이코리안 스피드 바카라 e를 상업적으로 출시할 수 있도록 준비 중이며, 국가별 보험 급여 정책에 따라 환자 접근성을 확대할 계획이다.
아울러 제론은 적절한 환자들에게 라이코리안 스피드 바카라 e를 제공하기 위해 ‘확장적 접근 프로그램(EAP)’ 및 ‘개별 환자 대상 프로그램(NPP)’ 도입을 검토 중이라고 밝혔다. 이를 통해 긴급한 치료가 필요한 환자들이 보다 신속하게 약물을 사용할 수 있도록 지원할 방침이다.
이번 승인과 함께 유럽의약청(EMA) 희귀의약품위원회(COMP)는 라이코리안 스피드 바카라 e의 ‘희귀의약품 지정 유지’에 대해 긍정적인 의견을 발표했다. 이에 따라 라이코리안 스피드 바카라 e는 승인 후 최대 10년간 시장 독점권을 가질 수 있으며, 유럽특허청(EPO)의 특허 연장 승인에 따라 오는 2038년까지 특허 보호를 받을 것으로 예상된다.