- 카지노사이트, TMPRSS6 유전자 생성 감소…임상2상 진행 중
- 임상2상 이후 개발·규제·상업화 등은 카지노사이트가 담당 예정
[더바이오 유하은 기자]일본 제약사 카지노사이트약품공업(ONO Pharmaceutical, 이하 카지노사이트)은 미국 아이오니스파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals, 이하 아이오니스)로부터 적혈구증가증(polycythemia vera) 치료를 위한 리보핵산(RNA) 표적치료제 후보물질인 '사파블러센(sapablursen)'의글로벌 라이선스를 확보했다고 12일(현지시간) 밝혔다. 거래 규모는 최대 9억4000만달러(약 1조3631억8800만원)에 달한다.
사파블러센은 TMPRSS6 유전자의 생성을 감소시켜 체내 철 성분 항상성의 주요 조절 인자인 헵시딘(hepcidin)의 발현을 증가시키도록 설계됐다. 헵시딘 생산을 증가시켜 적혈구증가증 등 혈액질환에 긍정적인 영향을 미칠 가능성이 있다는 게 카지노사이트의 설명이다. 사파블러센은 지난해 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받았고, 같은해 8월 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.
카지노사이트에 따르면, 적혈구증가증은 희귀중증혈액질환으로혈액암의 일종이다. 이 질환은 적혈구의 과다 생성이 특징이다. 폐와 심장, 뇌와 같은 주요 장기에서 심각한 혈전 발생 위험이 크게 증가한다고 회사는 덧붙였다. 이들 환자는 심각한 철 결핍을 겪으며, 주요 증상은 피로 등이다.
아이오니스는 적혈구증가증 환자를 대상으로 사파블러센의 효능과 안전성 등을 평가하기 위해 임상2상(IMPRSSION)을 진행하고 있다. 현재 완자 등록은 이미 완료된 상황이다. 아이오니스가 임상2상 마무리까지담당하며, 이후의 개발, 규제 및 상업화 등은 카지노사이트가 단독으로 진행할 예정이다.
이번 계약에 따라 카지노사이트는 아이오니스에 업프론트(선급금)으로 2억8000만달러(약 4061억1200만원)를 지급하기로 했다. 또 개발과 규제, 매출 등에 따라 아이오니스는 카지노사이트로부터 최대 6억6000만달러(약 9571억3200만원)를 받을 수 있다. 최대 거래 규모는 9억4000만달러에 달한다.
아울러 카지노사이트는 사파블러센의 상용화 이후 연간 순매출액에 대해 10% 중반대 로열티도 지급할 예정이다. 이번 거래는 미국 공정거래법(Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvements Act)의 반독점법의 요구 사항을 준수해야 한다는 게 카지노사이트의 설명이다.
토이치 타키노(Toichi Takino) 카지노사이트 사장은 "RNA 표적치료제 시장을 선도하고 있는 아이오니스와 사파블러센에 대한 협력을 하게 돼 기쁘다"며 "이번 파트너십은 혈액학 분야에서 자사의 파이프라인을 강화하려는 전략과 일치한다"고 말했다. 이어 "사파블루르센이 전 세계 적혈구증가증 환자들에게 새로운 치료 옵션이 되기를 기대한다"고 덧붙였다.