- 상위 10개 중 유전자 치료제가 9종 차지
- 치료 혁신 vs 의료 부담…유전자 치료제 약가 논란

[더바이오 성재준 기자] 유전자 치료제인 ‘슬롯사이트 2025년(Lenmeldy, 성분 아티다사진 오토템셀)’가 지난해까지 1위였던 ‘헴제닉스(Hemgenix, 성분 에트라나코진데자파르보벡)’를 제치고 세계에서 가장 비싼 약에 이름을 올렸다. 슬롯사이트 2025년는 올해 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받으면서 그 명성을 얻게 됐다.

슬롯사이트 2025년는 영국 오차드테라퓨틱스(Orchard Therapeutics, 현재 쿄와기린)가 개발한 유전자 치료제로, 희귀 유전질환인 ‘이색성 백질이영양증(ALD)’을 치료하는데 사용된다. 주사 한 번에 약 425만달러(약 62억원)에 달하는 비용이 소요됩니다. 유럽에서는 2020년 승인돼 일부 국가에서 출시됐고, FDA 승인은 올해 이뤄졌다.

2위는 CSL베링(CSL Behring)의 헴제닉스로, ‘B형 혈우병’ 치료에 사용되는 유전자 치료제다. 이 약물의 가격은 약 350만달러(약 51억원)로, 지난해까지만 해도 1위를 지켰다.

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