- 바카라 게임, 솔리리스 대비 반감기 4배 연장…치료 편의성 높여
- 성인·소아 등 연령 관계없이 바카라 게임 환자서 유효성·안전성 입증
- 기존 솔리리스서 바카라 게임로 약제 전환 시에도 주요 지표 안정적
[더바이오 유하은 기자]"바카라 게임(성분 라불리주맙)는 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)에 이달부터 급여가 적용되지만 사전심의를 거쳐야 하는 제약이 있습니다. 신속한 치료가 필수적인 급성 희귀질환인 aHUS 환자들이 적시에 치료를 받을 수 있도록 제도개선이 같이 수반돼야 합니다."
10일 김진석 연세대학교 세브란스병원 혈액내과 교수는 한국아스트라제네카가서울 종로구 JW 메리어트 동대문 스퀘어에서 개최한 '바카라 게임 aHUS 국민건강보험 급여 적용 기념'이라는 주제의 기자간담회에서 이같이 밝혔다.
김 교수는 "바카라 게임는 연령에 관계없이 aHUS 환자에서 유의미한 치료 효과를 보인 치료제"라며 "다만, 사전승인 통해 급여가 적용되는데 승인률이 상당히 낮은 상황"이라고 지적했다. 이어 "신속한 치료가 필수적인 급성 희귀질환인 aHUS 환자들이 적시에 치료를 받을 수 있도록 제도적인 개선이 같이 수반돼야 한다"고 덧붙였다. 다만, 급여가삭감될 경우 병원이 매우 높은 약가를 부담해야하기 때문에 사전승인 제도를 없애는 것은 힘든 상황이라는 게 김 교수의 설명이다.
바카라 게임는 솔리리스(성분 에쿨리주맙) 대비 반감기를 약 4배 연장한 차세대 C5 보체 억제제다. 바카라 게임는 솔리리스의 기본 구조에서 4개의 아미노산을 변경해 개발된 후속 치료제로, 솔리리스는 2주 간격으로 투여가 필요한 반면, 바카라 게임는 8주로 투여 간격을 늘렸다. 바카라 게임는 aHUS를 포함해 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 전신 중증 근무력증(gMG), 시신경 척수염 범주질환(NMOSD) 등 4개의 희귀질환 치료제로 사용되고 있다. 지난 2021년부터 PNH에 국민건강보험 급여가 적용되고 있으며, 이달부터 aHUS 환자도 급여 혜택을 받게 됐다.
바카라 게임는 면역 시스템의 보체가 유전적 결함으로 인해 과활성화되며 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 유발하는 급성 희귀질환이다. 이 질환은 신장 및 주요 장기에 심각한 손상을 초래할 수 있다. 그간 바카라 게임 치료에서는 2주 간격의 C5 보체 억제제만이 급여가 적용됐다.
이날 기자간담회에서 연자로 나선 김 교수는 'aHUS 질환 치료의 새로운 옵션 '바카라 게임', 그리고 앞으로 나아가야할 길'를 주제로 발표했다.
김 교수의 발표에 따르면, 보체 억제제 치료 경험이 없는 성인 환자를 대상으로 진행한 임상3상(Study 311)에서 바카라 게임는 치료 26주 차에 53.6%의 환자에서 혈소판, LDH 수치 등 TMA 관련 지표의 개선이 확인됐다. 또 혈청 free C5 농도를 0.5μg/ml 미만으로 유지해 지속적인 말단 보체 억제 효과를 보였다. 아울러 소아 환자를 대상으로 진행된 임상3상(Study 312)에서 바카라 게임는 치료 50주 차에 94.4%의 환자에서 TMA가 완전히 사라지는 결과를 보였다.
김 교수는 "솔리리스에서 바카라 게임로 전환한 소아 aHUS 환자를 대상으로 한 연구에서도 1년간 신장 및 혈액학적 지표가 안정적으로 유지되며 약제 전환의 유효성이 확인됐다"며 "특히 효과는 유지되면서도 투여 간격이 길어진 점이 aHUS 환자들에게 큰 편의를 제공한다"고 말했다. 이어 "이러한 장점을 지닌 바카라 게임의 급여 적용은 환자와 가족 모두에게 매우 고무적인 소식"이라고 덧붙였다.